萨里郡的家庭与一种罕见的神经退行性疾病的婴儿出生的儿子这个周末宣布他们已经筹集到足够的钱来支付他的治疗。

婴儿雅利安人出生与脊髓性肌肉萎缩症,一种基因缺陷,最终杀了他。

唯一能够阻止它的治疗基因疗法叫做Zolgensma——目前世界上最昂贵的药物。

通过一个在线募款活动雅利安人的家人筹集了近280万美元,足以从美国进口药物。这是在加拿大没有批准使用。

“我们等不及要看未来的雅利安人,我们不能等到他Zolgensma,”他的家人周六GoFundMe更新中写道。

“从心的底部,我们要感谢每个人支持雅利安人在战斗。没有你们,什么是可能的。我们说不出话来,一个简单的谢谢是不够的。”

• 参见:
  • 萨里家庭筹集280万美元治疗婴儿儿子的罕见的遗传性疾病
  • 宝贝露西的筹款人拯救生命的治疗达到2美元

是同一个周末宣布一个温哥华家庭的女儿同样的障碍也达到了筹款目标。小露西将让她9月Zolgensma剂量。

罕见的疾病治疗为什么这么贵?

文澜Patel博士,温哥华的联合创始人和首席医疗官罕见疾病基金会说,不幸的是,当前医药研究和开发系统是昂贵的导航,可以翻译为罕见疾病患者昂贵的药物。

当整个过程的研究、开发和新药临床试验运行,市场需要15年,制药公司面临在第一个两年收回成本的压力在他们专利耗尽和通用版本的药物进入市场,帕特尔解释道。

罕见疾病,制药公司经常设定的单价很高,因为有这样一个小市场的产品。

“作为一个资助者,如果你负责制药公司的预算,你要用一种罕见的疾病治疗一百个孩子或相同数量的钱40000精神健康障碍患者和治疗?这是资助者必须做出决定,”他说。

一种罕见的疾病被定义为一种疾病或疾病,影响不到2000人。虽然在自己的罕见疾病并不常见,它们共同影响许多加拿大人,帕特尔说。有超过7000个罕见疾病,一个在12个加拿大人有一个,他说。

他的基金会试图启动研究治疗罕见疾病,和看着其他的药物已经批准是否可以被用来治疗罕见疾病。

”的伦理把每年2000亿美元的药物开发资金投入常见疾病,其中许多是生活方式疾病,并通过不放弃的孩子没有选择他们自己的过错,这是一个好的道德选择作为一个社会?”